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基因可編程 用幹細胞再造器官將不會是夢?

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基因可編程 用幹細胞再造器官將不會是夢?

最近幾年,一項被稱爲CRISPR(基因剪刀)的前沿技術備受關注,它是生物工程師眼中攻克疑難疾病的希望。簡單來說,它像一把DNA的分子手術刀,精準剪切人體基因出現錯誤的位置,從而治癒疾病。2015年,美國《科學》雜誌已將這項技術評爲全球科學界的“年度頭號突破”。

你是否設想過,艾滋病、癌症可以被根治,禿頭、肥胖等“不完美”可以輕鬆擺脫,甚至有一天,人類真的可以返老還童?日前在京舉行的騰訊WE大會上,來自斯坦福大學的教授LeiStanleyQi(亓磊)發表演講,向人們展示了基因編程技術的美好前景。

最近幾年,一項被稱爲CRISPR(基因剪刀)的前沿技術備受關注,它是生物工程師眼中攻克疑難疾病的希望。簡單來說,基因剪刀技術有兩大功能,一個是GPS定位,另一個則像一把DNA的分子手術刀,精準剪切人體基因的某個位置。這與計算機編程的流程相似,我們可以“插入”一個基因,“刪除”一個基因,或是“修改”一個錯誤的基因。

如果人類實現上述這樣的“生命編程”,那麼,很多疾病將不再讓人談虎色變。

以艾滋病爲例,主要原因在於HIV病毒感染人的免疫系統,並且長時間潛伏造成免疫系統的缺失。目前,治療艾滋病的主要方式是通過控制HIV傳播,延緩HIV的發作,治療成本非常昂貴,而且並不能從根本上消滅HIV。

根據麻省理工大學醫學院的研究,生命編程方式有望根治HIV,即利用基因剪刀技術將造成艾滋病的HIV病毒序列從細胞基因組裏刪除掉,從而讓HIV病毒從病人體內永久消失。有了這樣的基因利器,艾滋病的威脅將不復存在。

然而,亓磊在研究時發現,CRISPR基因剪刀雖然強大,但有時也會犯錯,而一旦這種錯誤發生在人體的生殖細胞裏,還會傳給後代,形成新的遺傳病,並且很難逆轉。

於是,他們發明了一種新技術叫做CRISPRi(基因開關),去除了剪刀功能,不會對DNA造成任何損傷,但保留GPS功能,能精準定位某個基因的位置,再通過改變基因表達方式來加以修復。相對柔和的基因修復模式,也能讓一些造成疾病的風險性基因從病人體內消失,從而避免糖尿病、癌症、乙肝、艾滋病的困擾。

愛美之心人皆有之,越來越多的現代人卻深受肥胖、禿頭、少白頭等遺傳缺陷的折磨。亓磊解釋,這實際上是遺傳DNA發生了錯誤,可以通過基因修復來輕鬆解決。目前,生物工程師正在使用基因編程工具,爲多種遺傳病尋找解決方案。

這把神奇的“鑰匙”也能打開一些對人體有益的基因。在實驗室裏,通過使用很多把這樣的“鑰匙”,同時在人體細胞裏打開或關閉上百個基因,就能達到非常複雜的生命編程過程。以治療癌症爲例,可以給免疫細胞編程,讓它們精準“作戰”,只去殺死需要殺死的癌細胞。

在不太遙遠的未來,用生命編程的方式返老還童,也並非天方夜譚。最近,亓磊的團隊和斯坦福醫學院臨牀醫生通過編程幹細胞的方式,讓幹細胞短時間內快速再生出高質量的骨頭,從而解決了老年人和糖尿病患者的骨再生難題。同樣的方法也可以適用於更復雜的器官,比如讓心臟恢復功能。

引人關注的是,剛剛起步的基因編輯技術已經引發關於“定製嬰兒”等倫理問題的擔憂。2015年年底,中美英等多國科學家和倫理學家在華盛頓舉行“人類基因編輯國際峯會”。會後聲明劃出的紅線是,禁止出於生殖目的而使用基因編輯技術改變人類胚胎或生殖細胞。這意味着用“基因剪刀”幫助人類治病可以,但不能用它來製造完美的下一代。

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