目前在我國，超藥品說明書用藥是一個十分尷尬的現象。一方面，醫生出於臨牀需求，不得不給患者開出藥品說明書之外的用法、劑量甚至給藥途徑;另一方面，我國醫藥衛生領域有嚴格規定，醫生應當按照說明書用藥，否則就要對可能出現的不良後果負法律責任。業內人士認爲，當前形勢下，超說明書用藥“合情合理但不合法”，醫生需要冒很大風險。專家呼籲，建立藥品超說明書使用管理規範、技術標準甚至相關立法，應提到勢在必行的高度。
超說明書用藥現象普遍抗抑鬱藥可用於治療早泄
一般來說，超藥品說明書用藥，指臨牀實際使用藥品的適應證、給藥方法或劑量不在具有法律效力的說明書之內的用法，包括患者的年齡、給藥劑量、適應人羣、適應證、用藥方法、給藥途徑等。
“順爾寧”，即孟魯司特鈉，一般適用於15及15歲以上成人哮喘的預防和長期治療，但是臨牀中，經常被用於15歲以下兒童的治療，甚至在國內最小可用於6個月左右的新生兒。
“妥塞敏(氨甲環酸)”，是一種止血藥物，主要用於急性或慢性、侷限性或全身性原發性纖維蛋白溶解亢進所致的各種出血，臨牀經常可見用於治療黃褐斑。
普魯卡因注射液說明書上爲局部麻醉藥使用，用於浸潤麻醉、阻滯麻醉、腰椎麻醉、硬膜外麻醉及封閉療法等。目前臨牀應用發現它可治療咯血。
抗癲癇藥、戒酒的抗痙攣藥超劑量使用，治療糖尿病的二甲雙胍用來治療胰島素抵抗的多囊卵巢綜合徵，治療癲癇的奧卡西平片用於神經痛，抗抑鬱藥帕羅西汀廣泛應用於早泄……臨牀中，超說明書用藥現象不勝枚舉。
事實上，超說明書用藥不僅僅是我國獨有，在美國、英國等國家，藥品說明書之外的用法也較爲常見。中國科學報報道，根據《美國醫學會會志》披露，美國醫院每年約40%~60%的處方藥被用於“未經FDA批准的用途”(2014-08-20第8版醫藥)。新華網8月19日報道稱，美國食品藥品監督管理局(FDA)、美國醫院藥師協會(ASHP)、美國健康保險協會(HIAA)、和美國醫學會有相關聲明，均“不強迫臨牀用藥必須完全遵守官方批准的藥品說明書用法”、“治療的決定應保障患者的權益，與患者需要一致”。
超說明書用藥原因：制定滯後、忽視特殊人羣
超說明書用藥在臨牀中的頻繁出現，不由得讓人深思箇中緣由。北京回龍觀醫院副主任醫師楊可冰告訴中新網健康頻道：“在國內，說明書的制定滯後於臨牀，是導致藥品超說明書使用的重要原因。很多藥品說明書內容比較老舊，劑量、適應證等和臨牀存在矛盾，現有說明書沒有最新的治療方法、老藥新用的方法，所以醫生不得不超說明書用藥。”
例如，甲氨蝶呤片最原始的適應證爲惡性腫瘤和銀屑病，現在臨牀中可用於治療類風溼性關節炎，這一適應證實在臨牀使用了多年之後才增加的;而該藥品用於宮外孕保守治療二十多年，說明書中至今沒有添加該適應症。
上文提到的妥塞敏(氨甲環酸)，說明書上的適應證是止血，但是醫學專家經過醫學驗證，在合理使用的前提下，該藥用於淡化黃褐斑是安全的。浙江省人民醫院整形外科主任吳溯帆表示，在日本，它用於黃褐斑的治療已經超過30年，但是目前國內該藥品的說明書仍沒有黃褐斑的適應證。
有業內專家分析認爲，說明書的制定滯後於臨牀，歸根究底源於新藥審批滯後於臨牀實踐。藥品是一種特殊的商品，上市後要進行優化探索和研究，新的適應證、用法和用量必須基於臨牀試驗。對於說明書的制定和修改者，即醫藥企業來說，高水平的臨牀試驗耗時、耗金，企業往往缺乏申請新註冊的動力，甚至寧願放棄對說明書修改的申請。
另外，由於兒童、老年人、孕婦等特殊羣體常被排除在新藥臨牀試驗之外，所以超說明書用藥現象在他們當中尤爲常見。據四川大學華西醫院張伶俐、李幼平教授等《全球住院兒童超說明書用藥現狀的系統評價》一文，超說明書用藥的發生率在新生兒ICU爲52.5%，兒科ICU爲43.5%，普通兒科爲35.5%，兒科手術病房爲27.5%。
一位不願具名的某醫院兒童精神科醫生告訴中新網健康頻道：“兒童精神領域常常無藥可用，只能參照成人用量和用法，除了治療多動症等少數疾病的藥物之外，其他幾乎所有的藥都沒有兒童適應證，都屬於超說明書用藥。”
北京清華大學第一附屬醫院兒科副主任醫師朱建宏告訴中新網健康頻道：“頭孢呋辛是第二代注射用頭孢菌素，說明書上三個月以下幼兒禁用，實際上很多重症感染的新生兒都在用。因爲新生兒不主張使用高級別抗生素，但是低級別的如青黴素等，很多已經耐藥了，只能從二代開始，但是包括頭孢呋辛在內的很多二代抗生素，幾乎都是三個月以內禁用。”
由於兒童、老人等羣體的特殊性，說明書往往對兒童和老年用藥缺乏充分的指導信息，因而藥品上市時缺乏該人羣的安全性和有效性數據。面對無藥可用的兒童和老人，醫生只能冒風險憑經驗開藥。
超說明書用藥“合理但不合法”臨牀醫生風險高
一方面，臨牀醫生出於種種因素，不得不超說明書爲患者用藥;另一方面，由於缺乏規範化的管理和統一的標準，醫生和藥師需要爲超說明書用藥承擔責任。一線醫生直呼，就算超說明書用藥之前，患者簽訂了知情同意書，一旦出現問題，醫生就成了衆矢之的。
楊可冰告訴中新網健康頻道：“醫生超說明書用藥存在風險，所以我們儘量避免，想辦法能不用就不用。實在找不帶可替代的藥物時，再跟患者詳細解釋，確保患者知情同意的前提下，給患者使用說明書之外的用法和用量。”同時，他也無奈地表示，醫學治療不是萬能的，即使按照說明書用藥，依然可能出現不良事件。區別就是按照說明書用藥，醫生是合法的，而不按照說明書用藥，醫生就是違法操作。“如果完全以說明書接界定醫生是否合法，患者會誤以爲醫生在推卸責任，醫患之間容易產生不和諧。”
朱建宏說：“兒童用藥品種少、規格少，這是客觀事實，如果不超說明書用藥，孩子就無藥可用。遇到這樣的情況，我們跟家長解釋清楚，讓家長簽字，定期爲孩子檢查肝功、腎功和甲狀腺功能等，如果有異常馬上停藥。”她介紹，很多家長都能理解，一般都會配合醫生，同意超說明書用藥，並協助醫生監測用藥後的反應。“萬一沒治好或者有更嚴重的後果，責任肯定在醫生這一方。”因此，她在臨牀中用藥較爲保守，只有經過多次臨牀證明是安全、穩定的藥品，她纔會超說明書使用。
楊可冰表示，即使某種藥物的超說明書使用在臨牀中形成共識，得到了組織、機構的認證，但是這樣的共識沒有法律效力。如果發生醫患糾紛打官司，法院的依據是藥典或者藥物使用說明書，而不是所謂的內部共識、內部規定，醫生依然面臨着很大的風險。
第四軍醫大學西京醫院藥學部文愛東教授曾公開表示，在我國尚無針對超說明書用藥的法律法規的情況下，應在循證評價各國現有超說明書用藥法律、法規、政策、指南的基礎上，結合我國的具體國情及專家意見，初步擬定一套規範制度，經試行後修訂完善，並最終逐步推行。
