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幹細胞治療帕金森病仍有無數難關需攻克

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馬羽,清華大學玉泉醫院神經調控中心副主任。

幹細胞治療帕金森病仍有無數難關需攻克

上世紀90年代末期,科研人員發現了幹細胞,由於幹細胞的自我複製能力和多向分化潛能這兩個特點,迅速激發了大量醫學科研人員的興趣,人們一度把希望寄託於這種神奇的細胞,並期望能在未來尋找到治癒疾病的新方法。然而,現階段幹細胞在治療帕金森病方面,還存在着很多沒有攻克的難關,距離臨牀應用還非常遙遠。

幹細胞常識

幹細胞的來源一般有三種:胚胎幹細胞、成熟幹細胞(例如骨髓)和成熟體細胞(例如肌肉、皮膚等)。其中成熟的體細胞是最近的科研結果,它可以避免由於使用胚胎幹細胞帶來的倫理問題,這對幹細胞的科研發展將起到非常大的促進作用。

幹細胞研究的主要方向(包括基礎和臨牀研究),主要有五個方向:病毒模型的建立、藥物毒理分析、新藥的研發、基因治療和幹細胞移植。其中幹細胞移植又爲我們所熟知。

幹細胞用於研究的運動障礙疾病主要有帕金森病、多系統萎縮、亨廷頓舞蹈病等。

幹細胞未來可以治療帕金森病嗎?

由於帕金森病確切的發生發展機制還不十分清楚,因此到目前爲止仍沒有能夠明確有效阻止帕金森病發生和發展的方法。現階段的藥物治療和腦深部電刺激術(又稱DBS、腦起搏器)均主要爲對症治療方法,控制和改善症狀爲治療目的,雖然也有些文獻提供DBS其對帕金森病程有保護作用的證據。

在近期的研究中發現,一直被認爲沒有再生能力的大腦,也有着自我修復和再生的功能;這爲幹細胞移植或者基因治療帕金森病提供了更有力的支持依據。科學家們發現,在成人的腦內有一種“休眠”的神經細胞,這些細胞一旦被激活,就可以分化成有功能的神經元,並且可以融入現有的神經網絡。額外的一些證據也表明,大腦黑質中可能存在這種細胞,如果能夠發現帕金森病人黑質去神經元與這種再生神經元是怎樣建立平衡的關係,那麼治癒帕金森病將不再是奢望。

隨着對幹細胞研究的不斷進展和突破,筆者認爲幹細胞爲治療帕金森病提供了一種可能。需要注意的是現階段只能將預期限制爲“可能”,因爲目前的研究沒有展示出任何明確的結論。

目前幹細胞在帕金森研究方面的進展

1.僅有2002年一篇文獻報道了幹細胞治療帕金森病的臨牀試驗,結果是症狀有輕微的改善,但引起了強烈的異動症,結果十分不理想。

2.其他正式的文獻報道均爲動物實驗研究,包括幹細胞移植、基因治療、幹細胞分化等。

3.雖然有一些人們在一些場合提到過幹細胞治療帕金森取得了一些效果,但我們質疑這些零星的報道的真實性。原因如下:一是沒有正式的文獻報道,其客觀公正性遭到質疑;二是沒有嚴格的實驗對照;三是有人質疑這些所謂移植的方法移植的神經細胞能夠存活的時間。

4.我國的衛生行政部門迄今沒有批准將幹細胞用於帕金森病的治療,而且在2012年,原衛生部(現更名爲國家衛生和計劃委員會,簡稱衛計委)和國家食品藥品監督管理局幹細胞臨牀研究和應用規範整頓工作領導小組,組織專家委員會研究制定了一系列幹細胞有關的管理規範,已形成徵求意見稿,並於2013年3月在全國徵求意見。

結論

幹細胞的研究雖然取得了很大的進展,併爲帕金森病的治療提供了一種可能。但是它的應用目前還存在很多的爭議,仍有許多技術難關需要攻克:例如移植入後是否會引起腫瘤,是否會產生排異反應,是否能與大腦的功能區建立聯繫等等。在移植的成千上萬個細胞中,只要有一個幹細胞出問題,就會給患者帶來腫瘤的可能。所以幹細胞的研究會比其他的醫學研究需要更長的時間來進行結果驗證。

所以,目前帕金森病患者在尋求治療的過程中,切莫病急亂投醫。幹細胞治療帕金森病的研究仍需要攻克無數的難關,同時我們對未來的科學期待也應保持理智的態度,畢竟醫學治療的首要原則是不能給人造成任何傷害爲原則的。

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