對我國數以萬計的罕見病患者而言，“孤兒藥”量少價高是他們無法迴避的現實。記者近日調查發現，“孤兒藥”尷尬處境背後，隱藏着一些有悖於市場導向的現象。
市場諮詢公司EvaluateGroup發佈的2014年“孤兒藥”市場報告顯示，2020年“孤兒藥”有望佔到處方藥總銷售額的19%，在不包括仿製藥份額的前提下，年銷售額將達到1760億美元，年複合增長率接近11%，而常見病藥物的年增長僅4%。
“孤兒藥”已不再是一個縫隙市場，這也成爲世界級製藥企業的共識，目前輝瑞、羅氏等均已進入該研發領域。
然而，對國內藥企而言，研發“孤兒藥”意味着面臨研發、生產、銷售風險。
跨國藥企搶食市場“蛋糕”
從美國上世紀80年代推出全世界首個“孤兒藥”法案，到如今FDA公開的“孤兒藥”目錄收納的數百種藥品，不難看出歐美髮達國家對這一特殊領域市場藍海的支持力度。
據瞭解，目前已有不少跨國藥企巨頭，如輝瑞、羅氏、賽諾菲、拜耳、葛蘭素史克等涌向“孤兒藥”市場，欲搶食這塊萬億市場的大“蛋糕”。
有觀點認爲，與常見病相比，罕見病病患數量雖然相對較少，但“孤兒藥”價格高昂。2014年，每名罕見病患者在“孤兒藥”上的平均花費約13.78萬美元，是其他常見病用藥平均費用的6倍。
一位不願具名的某知名跨國藥企人士向記者表示，以血友病爲例，患者平均每年需注射100支含有凝血因子8的藥物，而單價最低約爲每支1000多元，即患者每年需最少支付10多萬元的藥費，“有時會出現供不應求，甚至斷貨的情況。”
此外，“專利懸崖”也是跨國藥企集體面臨的困境，越來越多常見病藥物同質化嚴重、競爭慘烈，“孤兒藥”則成爲其另闢利潤來源的一個不錯選擇。
在政策扶持和市場空間的雙輪驅動下，跨國藥企的“孤兒藥”之路顯得較爲平坦。FDA推行的“孤兒藥”法案中提及，聯邦政府對藥企在“孤兒藥”的研發經費退稅最高可達50%，並且還有相關競爭性聯邦經費支持。
成本、技術成“攔路虎”
記者在調查中發現，“孤兒藥”市場未來具備高成長性在藥企眼中已是共識，其中也包括國內藥企。
“這幾年，隨着社會對罕見病的認識不斷提高，市場空間確實大了不少，我們不能否認這個事實。”萬全萬特製藥公司研發部人士表示，但這對大多數藥企來說，吸引力還遠遠不夠。
市場增長強勁卻難以調動企業的積極性，這似乎像一個僞命題。
“國內藥企研發立項大多會盡量避開‘孤兒藥’。”罕見病發展中心主任黃如方表示，除了政策上的空白外，技術壁壘和成本考量往往會令藥企失去研發勇氣。
罕見病發展中心提供的資料顯示，根據國際先例，開發和上市一個“孤兒藥”的成功率在1/5000左右，需要投入的資金和時間成本都較高。
“對新藥研發的不重視不僅存在於‘孤兒藥’領域，這是我國生物製藥領域的普遍現象。”海南一家制藥企業人士表示，絕大多數跨國藥企研發投入比例爲年銷售收入的15%～20%，我國則大多還停留在5%以下的水平。
藥企不願加大研發投入，一個重要原因是，其研發水平尚無法與跨國藥企匹敵。
上述跨國藥企業務負責人向記者介紹，她所在公司生產的治療血友病的藥物主要成分凝血因子8是通過生物提取，純度較高，且需要250多天的生產週期。“國產的凝血因子8一般是從人體血液中提取，可能含有病毒因子，純度有限。”
對企業而言，利潤永遠是其決策的關鍵考慮。“和常見藥相比，‘孤兒藥’基數小，藥企還要擔負新設備購入、人員成本、批量生產後的保質期限紅線以及與跨國藥企直接競爭的風險，藥企很難得到實惠。”上述海南製藥企業人士表示。
諸多業內認爲，基於我國生物醫藥研發的現狀，至少在10～20年內，我國的“孤兒藥”研發還是會以仿製歐美已過了專利保護期的“孤兒藥”爲主。
