孤兒藥定價是否合理?

孤兒藥就是罕見藥物，主要用於預防、治療罕見疾病。由於罕見疾病的患病人羣有限，市場需求不大，研發成本高，很多孤兒藥的定價普遍偏高，讓很多人望而卻步。孤兒藥定價是否合理？如何平衡生命與利潤之間的關係，成了社會各界所關注的話題。

孤兒藥也有定價不高的，但是孤兒藥定價普遍偏高己經是不爭的事實。據悉，美國孤兒藥定價一般爲非孤兒藥的6～7倍，而根據EvaluatePharma統計顯示，2016年美國罕見病患者平均醫療投入爲14.04萬美元/人/年。由於大部分的孤兒藥定價很高，保險機構也會對患者的准入門檻和報銷設置各類限制，但是除去報銷的部分，剩下的比例依然讓人難以承受。

孤兒藥定價是否合理

孤兒藥之所以以此命名，是因爲其疾病很罕見，藥企需要投入很大的人力物力，冒着很大的風險去開發孤兒藥。有數據統計，諾華製藥1997～2011年間的總研發費用爲836億美元，最終被批准上市的新藥有21種，平均每個新藥的研發費用約爲40億美元，而且並不是每一個新藥都能賣到40億美元。此外，還有高昂的管理、銷售費用。所以，藥企如果想要在專利期收回成本並取得回報，對於藥品的合理定價是必須的。

關於孤兒藥的高定價其實不難理解，因爲很多人只看到藥企賺錢，忽略了高收益背後的風險和投入。對於大藥企而言，研發成本高，管線衆多，失敗的概率也大，一個藥物研發成功需要平衡其他失敗的管線。孤兒藥研發成本高、失敗率高，而對應的罕見病患者數量少，市場容量小，只有較高的定價纔可能保證藥企得到應有的回報。在高風險高投入的情況下，如果回報得不到保證，很難會有藥企願意去研發孤兒藥。

罕見病用藥未來可期

新藥的定價，既要保證醫藥行業處於一個良性的合理回報水平，同時又是藥企源源不斷去研發新藥的動力。而對於專利藥，通常只會在專利保護期內定價很高，等了專利期，藥價通常都會歸於可接受水平，而且有很多專利藥的價格也並非從一開始就貴到普通人無法承受。受社會條件、醫藥進步的影響，現有藥物或許無法惠及當下每一個患者，但是隨着時間的推移，全世界的患者都可能用到便宜的救命藥。

政府作爲均衡者，既在促進醫藥工業發展，也在努力消除當代人的經濟承受能力與疾病治療的矛盾，縮短藥物不可及的週期。相信隨着國家經濟實力的增強，醫保將覆蓋更多的罕見病，也將會有更多的罕見病被攻克，更多罕見病患者將過上更有質量的生活。