10月10日，本着推動最新科研，讓研究及診療成果普及更多的中國科研人員、臨牀醫生，並惠及更廣泛的罕見病患者羣體的理念，在北京協和醫院基礎醫學研究所張宏冰教授和北京蝴蝶結結節性硬化症罕見病關愛中心負責人劉金柱的聯手推動下，爲期3天的罕見病結節性硬化症(TSC)、淋巴管肌瘤病(LAM)全球學術研討會議在北京拉開了帷幕。轉化醫學網的現場通訊員對這一會議進行了報道。
在過去數年間，美國、英國、意大利相繼主辦了全球結節性硬化症學術科研大會。由於罕見病結節性硬化症的發病機理與全球科研領域備受關注的腫瘤抑制課題密切相關，幾年來結節性硬化疾病一直得到基礎研究領域的大力支持。中國擁有至少10萬結節性硬化患者，因此對這一領域的研究也不甘落後。
本次會議共有來自世界各地對腫瘤抑制關鍵信號通路M-TOR進行了探索的50多位基礎研究科學家和醫生們，他們分享了各自的最新研究成果並展開了激烈的討論。同時，在臨牀嘗試方面，來自中國的鄒麗萍醫生也分享了過去兩年來，其在使用低劑量的雷帕黴素對結節性硬化症診治上所取得的可喜成果。她提到雷帕黴素是從病因上來治療疾病，並且一旦發現患病應立即治療，這樣纔會取得更好的效果。在大會中她還談到希望由她診治的結節性硬化症患者在治療之後能過上和正常人一樣的生活。
來自祖國各地的病友們，帶着自己的孩子千里迢迢來到北京，認真地聆聽鄒教授的演講，並積極提問。俗話說久病成醫，患者提出的都是值得關注的問題。同時，哈佛大學醫學院神經系統的Daivd教授爲300多名患者進行了義診。病友們相互鼓勵，並緊密地與專家配合，從而使對該病的治療達到最好的效果。
通過這次大會，科研工作者們相互學習，引發了彼此思維火花的碰撞，爲今後的研究提供了新的思路。這次會議也拉進了病人與科研工作者和醫生間的距離，讓這些飽受病魔折磨的人們不再孤獨，有了明確的治病方向。
