受訪專家：
復旦大學城市發展研究院院長梁鴻
北京大學藥學院藥事管理與臨床藥學系主任史錄文
北京協和醫院風溼免疫科主任曾小峰
2017年冬天,北京依舊很冷。堯遠頂著嚴寒,一大早就去醫院排隊掛號。他患有強直性脊柱炎,經常半夜背部劇烈疼痛,難以入睡,並出現了晨僵症狀,痛苦無比。堯遠前前後後治療了好幾年,試過各種藥物,幾乎把積蓄耗盡了。醫生給他開過一種叫“阿達木單抗”的昂貴藥,堯遠說:“我把所有西藥都試過了,可一直沒勇氣打阿達木單抗,擔心只要用上它就停不下來,而這筆費用是我無論如何也負擔不起的,我想把它當做最後一道防線。”
一療程等於一輛勞斯萊斯
堯遠的“最後一道防線”,就是目前全球的“藥王”。近五年來,阿達木單抗一直居全球藥物銷售額排行榜首位。國外一項展望報告稱,2018年阿達木單抗會繼續佔據領先地位,銷售額將超過1258億元人民幣。這與它價格高昂有很大關係。目前,國內阿達木單抗的價格是7700～7800元/支,兩支一個療程,一年下來治療費需10萬～20萬元。然而,該藥不在醫保範圍內,很多人只能望“藥”興嘆。北京協和醫院風溼免疫科主任曾小峰經常遇到堯遠這樣的患者,“有時面對一些患者,我也無能為力,不只是因為疾病本身,還有經濟問題。”
在製藥行業,阿達木單抗的價格已經算“親民”的了。“美國家庭醫生智庫”給出的2017年全球最貴藥物排行榜中,前五名分別為阿利潑金、苯丁酸甘油酯、罕見腦病藥物“Brineura”、卡穀氨酸、α-葡萄糖苷酶。榜首的阿利潑金用於治療載脂蛋白脂肪酶缺乏症,一療程約762萬元,足以買一輛勞斯萊斯汽車了。即使排名第十的卡那津單抗,每年治療費用也高達290萬元。
人體有多複雜,疾病就有多複雜。目前世界上已確診的罕見病有7000多種,約佔人類疾病的10%。世界上最昂貴的藥物,大都是治療罕見病的藥物,它們被稱為“孤兒藥”,包括阿達木單抗、阿利潑金。此外,一些治療癌症等重大疾病的藥物,價格也不便宜。例如用於肺癌治療的靶向藥易瑞沙,一片就要500多元;治療白血病的格列衛,一個月治療費用約2.35萬元,儘管相關優惠措施將其降為每年7.2萬元,但對絕大多數患者來說仍是巨大的負擔;治療多發性骨髓瘤的美國藥來那度胺,一盒將近5.9萬元(25毫克、21粒),一年費用70多萬元,是絕大多數患者無法承受的。
藥品昂貴的多種因素
為何小小一粒藥竟要天價?北京大學藥學院藥事管理與臨床藥學系主任史錄文分析:“藥廠不是慈善機構,只有在保證利潤的前提下,才有足夠動力投入重金去研發和推廣。一些藥物之所以定價高昂,背後有著市場機制的調節,一般要綜合考慮研發成本、市場容量、回收利潤時間等多種因素。”
保護期壟斷。為鼓勵藥企積極研發,保證回收成本,藥物都有專利保護期,一般為20年,在此期間,其他藥企非特殊情況是不允許仿製的。這必然造成藥品定價“一口說了算”的壟斷局面。
研發成本高。網上有一個精彩問答,形象地詮釋了這一點:“一粒藥成本只有5分錢,為何要賣500元?”“因為你買的是第二粒,第一粒的成本是50億元。”研發新藥需投入巨量資源,從前期藥物實驗,到三期臨床研究,平均耗時十幾年,耗資幾十億元,且新藥上市的成功率僅為1/4000。也就是說,藥企花出去的鉅款很多都打了水漂。以諾華製藥為例,1997～2011年間,總研發費用為836億美元,最終被批准上市的新藥有21種,平均每個新藥研發費用是40億美元。但並非每種新藥都暢銷,如果按照平均研發成本來定價,會有虧損風險。為了解格列衛和易瑞沙等常見昂貴藥的定價策略,記者致電諾華製藥和阿斯利康公司的相關負責人,但雙方均表示不便透露。
市場容量小。以“孤兒藥”阿利潑金為例,其適應症的患病率僅為百萬分之一,因此該藥在歐盟的市場容量只有150～200人。為維持利潤,定價必然高,然而上市至今,也只有一位患者接受了治療。
百姓對“昂貴”疑問重重
對很多癌症患者來說,“求生”是他們最重要的目標,所以只要聽說有新藥上市,或者某種藥對病情有好處,即使價格貴,也會有很多人通過海外代購、買仿製藥等方式使用。但患者對昂貴藥的質疑始終存在。記者通過採訪,並瀏覽了很多“癌友吧”後發現,以下兩類典型事例是患者中普遍存在的:
肺癌患者王先生說,就算國外的藥企研發投入了大量資金,但為什麼同一種藥物,美國的價格只有我國的1/4?這是不是表示進口藥到了中國後會肆意加價?
一位資深媒體人在接受記者採訪時說:“我身邊有兩位癌症患者,其中一位沒有吃昂貴的靶向藥,活了一年多;另一位花了十幾萬買了易瑞沙吃,結果也活了一年多。我很懷疑,昂貴藥到底對治病有多大效果?是不是大藥廠藉著科研的光環,誇大藥效,進行商業營銷?”
當然,也有患者對昂貴藥表示理解和認可。上海的劉女士在貼吧留言說:“我老伴得了胃間質瘤,過去這個病只能等死,現在有了特效藥,每個月要2萬多元。老伴堅持服用了兩年,現在還陪在我身邊。雖然醫保能報銷一部分,但自費部分仍然很貴,我們的積蓄支撐不了多久了。”
對於患者的疑問,復旦大學城市發展研究院院長梁鴻解釋,藥品的定價機制比較複雜,不同國家有不同的策略,中國、美國等大國往往是獨立定價,沒有太多可比性,某些藥在中國“天價”,在美國可能價格較低,有些藥則恰恰相反。
對於貴藥是否等於好藥,曾小峰強調,不能簡單地用價格來衡量藥效。不可否認,隨著一些新藥的問世,一些大病,尤其是癌症患者的生存期大大提高。比如易瑞沙十年間令晚期肺癌患者的中位生存期從14.1個月延長至33.5個月,五年生存率從8%增長到18%。曾小峰說,藥品不能包治包好,藥效的好與壞關鍵看是否對症,從幾分錢一片的阿司匹林,到上萬元一針的“幹細胞注射”,只要用對了就是好藥。
藥企在向監管部門提交新藥申請時,必須嚴格進行研究和三期臨床試驗,每一步都需提交資料和材料,要求極其嚴格,不可能存在誇大藥效等情況。
國家出手積極干預
中國工程院院士、北京大學醫學部主任詹啟敏說:“我國4400萬貧困人口裡,50%是因病致貧或因病返貧的。”因此,我國“十三五”精準扶貧將“減少因病致貧、因病返貧”列為主要內容。
在我國龐大的人口基數下,很多罕見病其實並不罕見,2016年我國罕見病患者約1680萬人。史錄文呼籲,政府應積極干預,將罕見病藥物納入醫保,出臺相關優惠政策和保護措施,補償藥企和醫院,保證患者不至於因“市場機制失靈”而陷入用藥危機。
藥企定價時可借鑑國外做法。梁鴻介紹,在英國、澳大利亞,基本藥物是由國家與藥企談判定價的,可在一定程度上平抑價格;在義大利,很多抗癌藥一旦未達到預期臨床效果,製藥企業會補償患者部分或全部藥物費用;一些歐洲製藥企業還支援分期付款,患者在治療的第一年需支付一定的預付款,如果20年後該療法依然有效,再補齊治療費用。
史錄文補充說,很多老藥不一定比新藥差。在老藥失去或即將失去專利保護時,製藥企業會稍微改變分子式,重新命名並當做新藥上市,其療效並不比老藥好多少,價格卻貴了很多倍,建議患者在選擇時多做考量。此外,仿製藥價格便宜,療效區別不大,也是不錯的選擇。例如印度就有格列衛的仿製藥,價格約為專利藥的1/10。
掌握技術才能不受制於人
“今天的中國還不是醫學強國,只稱得上疾病防控大國。”詹啟敏介紹,我國的西藥中,最早智慧財產權95%都是國外的,中國完全原創的不足5%。尤其是我國“孤兒藥”研發處於起步階段,研發成果還是一片空白,很多患者需要依賴昂貴的進口藥。一旦國外藥企退出我國市場,患者將無藥可用。
國家衛生計生委科教司副司長吳沛新對此深有感觸:“只有做到科技創新,我們才能在健康產業上佔據價值鏈的高階位置;也只有科技創新,才能讓產業創造優質的利潤和效益。”獨立研發在維護國家安全和戰略利益方面,具有重要意義。吳沛新舉例,2005年我國出現H7N9甲型流感集中疫情,為防止大面積暴發,急需50萬人份流感特效專利藥,但國外藥企回函說,由於排隊國家多,2008年才能全部交貨。吳沛新說:“關鍵時買不到、用不上,我們只能靠科技創新。”很快,中國就建立起全球最大的流感特效藥生產線。2009年流感再次暴發時,我國只用了不到3個月的時間,就完成了260萬人份的儲備。“只有把核心技術掌握在手中,才能不受制於人。”
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